El Institut de la Màcula realiza un ensayo pionero para frenar el avance de la enfermedad de Stargardt

El Institut de la Màcula, dirigido por el oftalmólogo e investigador Jordi Monés MD, PhD, ha iniciado un ensayo pionero de colaboración internacional con el objeto de probar un nuevo fármaco que contribuya a frenar el avance de la enfermedad de Stargardt (STGD). Esta grave enfermedad genética, que actualmente no tiene ni tratamiento ni curación, es la distrofia macular hereditaria más común en niños y adultos.

Este ensayo clínico, en fase 2b, tiene como objetivo probar la eficacia y seguridad de un fármaco denominado Zimura que ha sido desarrollado por la corporación Ophthotech, especializada en el descubrimiento y desarrollo de soluciones de terapia génica para tratar enfermedades oftalmológicas. Sobre esta enfermedad hay muy pocas líneas de investigación y sólo se realizan en algunos centros de referencia internacional. Además del Institut de la Màcula también han sido seleccionados prestigiosos centros de EE.UU, UK, Francia, Alemania, Italia e Israel.

El fármaco está pensado para regular la sobreactividad del sistema del complemento (componente crucial en las respuestas inmunes innatas). La inflamación provocada por esta sobreactivación ha sido relacionada con el desarrollo de enfermedades de la retina ya que puede atacar a las células sanas afectando a la visión. Zimura, que se administra mediante inyecciones intravitreas, bloquea una proteína del complemento conocida como C5. En estudios de laboratorio, la inhibición de C5 impidió la degeneración de las células de la retina.

Para participar en este ensayo clínico se siguen unos rigurosos protocolos y criterios de selección, entre ellos que las personas afectadas presenten dos mutaciones del gen ABCA4. El ensayo, que se ha iniciado esta semana, tendrá una duración de 18 meses. El equipo médico del Institut de la Màcula, ubicado en el Centro Médico Teknon, administrará el fármaco y realizará el seguimiento de todos los pacientes.

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