IONIS: seguretat i eficàcia de dosis múltiples d’IONIS-FB-LRX 04/12/2022

Descripció

És un estudi de fase 2, aleatoritzat controlat amb placebo i doble màscara per avaluar la seguretat i eficàcia de dosis múltiples d'IONIS-FB-LRX, un inhibidor antisentit del Complement Factor B, en pacients amb atròfia geogràfica secundària a la degeneració macular relacionada amb l'edat (DMAE).

Objectius

• Avaluar l'efecte de l'ISIS 696844 sobre la taxa de canvi de l'àrea de GA secundària a DMAE mesurada per autofluorescència de fons (FAF).
• Avaluar l'efecte de l'ISIS 696844 sobre els nivells plasmàtics de Factor B i l'activitat sèrica AH50 en pacients amb DMAE.
• Avaluar l'efecte de l'ISIS 696844 en la reducció lenta de l'agudesa visual de baixa luminància.

Fàrmac

ISIS 696844 (40, 70, 100 mg) o placebo, per via subcutània (SC). Injecció a les setmanes 1, 3, 5 i cada 4 setmanes després fins a la setmana 45.

Criteris d’inclusió

• Homes o dones amb edat mínima de 50 anys en el moment del consentiment informat
• Vacunació contra Neisseria meningitidis (conjugat quadrivalent i serogrup B) i Streptococcus pneumoniaealmenys 2 setmanes abans de la primera dosi del producte en recerca.
• Diagnòstic de DMAE unilateral o bilateral confirmat pel centre.
• GA ben delimitada per DMAE d'àrea total 1,9-17 mm2.

Durada

La durada total de la participació del pacient serà d'aproximadament 18 mesos (un cribratge Període d'aproximadament 3 mesos, un període de tractament de 12 mesos i un de 3 mesos Període posterior al tractament).

És possible que els pacients hagin d'assistir a visites no programades per controlar els efectes adversos (EA) o anormals resultats durant la investigació. La freqüència de seguiment addicional la determinarà el controlador mèdic amb consulta amb l'investigador