Assaig clínic OPH2005: Eficàcia i seguretat de Zimura en el tractament de la malaltia de Stargardt 10/05/2018

Descripció

OPH2005 és un estudi en fase 2b randomitzat, doble emmascarat per establir l’eficàcia i la seguretat de Zimura™ comparat amb placebo en subjectes diagnosticats de malaltia d’Stargardt d’herència autosòmica recessiva.

Els pacients han estat assignats als diferents grups de forma aleatòria.

Criteris d'inclusió

Homes i dones d’entre 18 i 50 anys amb un mínim de dues mutacions patogèniques en el gen ABCA4 que han estat confirmades pels laboratoris de l’estudi.

L’agudesa visual dels pacients haurà d’estar compresa entre 20/20 i 20/200.

Objectiu

L’objectiu de l’estudi és mesurar la diferència entre del canvi del defecte de la zona el·lipsoide mesurada amb OCT.

Sobre el fàrmac

Zimura està dissenyat per inhibir la proteïna del complement C5.

Zimura s’uneix i inhibeix l’escisió de C5 en C5a i C5b, el que pot prevenir la formació d’inflamasomes i l’acumulació del complex d’atac a membrana (MAC), el que previndria la mort cel·lular.

*Codi Registre Institut: E08607500. Assaig clínic Nº EudraCT 2017-004783-35 autoritzat per l'AEMPS i el CEIm Grupo Hospitalario Quironsalud a Barcelona. 

PREGUNTES FREQÜENTS

Qui pot participar en aquest assaig clínic?

Aquest assaig clínic està dirigit únicament a pacients diagnossticats de malaltia de Stargart amb almenys dues mutacions patogèniques en el gen ABCA4, la visió de la qual estigui compresa entre 20/20 (100%) i 20/200 (10%) i no presenti cap altra malaltia ocular.

Quins beneficis i/o riscs comporta la participació en un assaig?

Participar en un assaig clínic ofereix una sèrie d'avantatges per al pacient: té l'oportunitat d'accedir als tractaments més innovadors, amb una atenció personalitzada i de vanguardia per part d'experts mèdics. A més, aquesta és, pel moment, l'única via d'accés a nous fàrmacs encara no disponibles per a la població general.

Els assajos clínics es realitzen segons principis ètics i científics estrictes. En l'institut apliquem les normes i polítiques nacionals i internacionals per protegir els drets, la seguritat i el benestar de les persones que participen en ells.

Els riscs per la participació en un assaig clínic es poden derivar de la via d'administració del medicament per un costat i de la medicació per un altre. Els riscs del primer són coneguts i generalment baixos; els derivats de la medicació són només parcialment coneguts, però habitualment lleus i delimitats a l'ull. En qualsevol cas, el pacient serà informat per l'investigador dels possibles efectes adversos i molesties derivades de la seva participació en l'estudi, que poden variar d'un pacient a l'altre.

Quin cost té pel pacient?

Els pacients seleccionats no han de costejar-se el tractament, motiu pel qual aquest és totalment gratuït.

Quina duració té aquest assaig clínic?

La duració d'aquest assaig clínic és de 18 mesos.

Quantes vegades hauré d'anar fins l'Institut de la Màcula? 

Una vegada seleccionat per formar part d'aquest assaig clínic, el pacient haurà d'acudir obligatòriament a les visites pautades pel protocol d'estudi.

Aquestes visites tindran una periodicitat quinzenal durant tres mesos i mensual des del tercer mes fins el final de l'estudi.

Autor

Dr. Jordi Monés, M.D., Ph.D.
Número de Col·legiat COMB: 22.838
Director
Doctor en Medicina i Cirurgia
Especialista en Oftalmologia
Especialista en Retina, Màcula i Vitri